Likeverdig tilgang til legemidler?

I tiden forut for 2013 begynte en stor arbeidsgruppe å jobbe aktivt med å få til et nasjonalt ­system for innføring av nye metoder i ­spesialisthelsetjenesten i Norge. Gruppen bestod av representanter fra de regionale helseforetakene, Statens ­legemiddelverk, Nasjonalt kunnskaps­senter for helse­tjenesten og Helse­direktoratet, samt ­observatører fra Helse- og omsorgs­departementet. I tillegg har en referansegruppe med flere ulike aktører, inkludert Norges Farmaceutiske Forening, ­fungert som et forum for tilbakemeldinger på prosjektet.

Nasjonalt system for innføring av nye metoder ble lansert i januar 2013, og Bestillerforum RHF som oppdragsgiver for ­metodevurderinger ble konstituert i juni samme år. I mai 2014 ble Beslutningsforum for nye metoder etablert, og i snart to år har dette systemet blitt brukt for innføring av nye metoder, inkludert legemidler, i helse­vesenet (se også artikkel i NFT nr. 2/2016).

Et hovedmål har vært å etablere ­metodevurdering som praksis for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten. Metodevurderingene skal fremskaffe et godt beslutningsgrunnlag for eventuell innføring av ny metode. Dette skal gi pasienter og helsepersonell trygghet for at metodene som brukes er dokumentert virkningsfulle og sikre.

Måtte settes i system

Bakgrunnen for innføringen av et ­nasjonalt system for innføring av nye metoder i ­spesialisthelsetjenesten, nå kalt Nye metoder, var ikke minst en ­erkjennelse av varierende eller manglende praksis for vurdering av slike metoder innen denne delen av ­helsetjenesten. Dette gjaldt både ­innfasing og utfasing. Ifølge Øyvind Melien i ­Helsedirektoratet, som er ­sekretariatsleder for Nye metoder, kom behovet ved at det tidligere ikke fantes et helhetlig system for innføring av nye ­metoder i spesialisthelsetjenesten.

TRYKK HER FOR STØRRE VERSJON AV FIGUREN.

— Det var da et fravær av tydelige ­vurderings- og beslutningsprosesser. Man erkjente at man ikke hadde et etablert ­system, forklarer Melien, som forteller om to trinn som var spesielt viktige for å ­optimalisere innføring av blant annet nye legemidler i spesialisthelsetjenesten:

— Det ene er systematisk innføring av metodevurderinger basert på internasjonalt anerkjente prinsipper for Health Technology Assessments (HTA). Det andre er at dette trinnet inngår i et beslutningsgrunnlag for de som gjennomfører beslutningene. 

Før det nye nasjonale systemet ble ­innført, mener Melien at man hadde ­viktige elementer som blant annet aktive ­legemiddelkomiteer i sykehusene, som bisto med rådgivning for ledelse og ­helsepersonell om hvordan man skulle ta i bruk nye legemidler og utarbeidelse av legemiddellister. 

— Men ikke et helhetlig system som nå, der metodevurderinger systematisk tas i bruk for å understøtte beslutningsprosesser knyttet til innføring, sier han.

Når det gjelder hurtig metodevurdering for innføring av nye legemidler, har ­Statens legemiddelverk lang erfaring med å gjøre liknende vurderinger og levere refusjonsrapporter. 

— Hurtig metodevurdering som gjøres i dag, har mye av den samme tilnærmingen. De kan bruke erfaringen opp mot sykehus og spesialisthelsesektoren. Kunnskaps­senteret i Folkehelseinstituttet (FHI) har lang erfaring som HTA-instans og ­utarbeider fullstendige metodevurderinger også på legemiddelområdet, der flere legemidler sammenliknes.

Sekretariatslederen mener systemet Nye metoder er et viktig bidrag for å optimalisere innføringen av nye metoder og legemidler. På sikt kan det ventes å få en økende betydning også i forhold til utfasing av metoder.

— Dialog og konsensusprosesser har spilt en viktig rolle for utviklingen av dette systemet.

Skal forhindre feilinvesteringer

Fra et legemiddel blir foreslått innført i norske sykehus og til det faktisk blir godkjent, må legemiddelet gjennom en rekke instanser. 

Den typen metodevurdering som benyttes i innføringen av nye legemidler, kalles Hurtig metodevurdering av nye legemidler. Denne vurderingen skal evaluere effekt, sikkerhet og kostnadseffektivitet for nye legemidler. 

Forslag til bestillinger av metode­vurderinger sendes til sekretariatet til Nye metoder. Alle ­forslag publiseres på nett­siden til Nye ­metoder og er tilgjengelige for innspill. 

Et viktig utgangspunkt for metode­vurderinger er ikke minst metodevarsler, skal vi tro Melien. 

— En metodevarslingsfunksjon er ­bygget opp ved Kunnskapssenteret i Folke­helse­instituttet i samarbeid med Statens ­legemiddelverk og de øvrige aktørene i Nye metoder. Metodevarsler gir informasjon om nye ventede metoder på et tidlig tidspunkt, forteller han.

For å effektivisere prosessene på ­legemiddelområdet, har en fra oktober 2015 blitt enig om et løp der metodevarsler danner utgangspunkt for iverksettelse av metodevurdering for legemidler. 

— Dette betyr at Legemiddelverket kan starte opp metodevurderinger på legemidler på bakgrunn av et metodevarsel, forut for behandling i Bestillerforum RHF, så snart en dokumentasjonspakke er innsendt fra produsenten, forklarer Melien.

Både forslag og metodevarsler som vedrører legemidler fremlegges for ­Bestillerforum RHF. Dette forumet består av fagdirektørene i de fire regionale ­helseforetakene og to representanter fra Helsedirektoratet. Legemiddelverket og Kunnskapssenteret deltar som ­observatører i Bestillerforum RHF. Disse skal prioritere og beslutte hvilke metodevurderinger som skal gjennomføres. 

Alle nye legemidler går i utgangs­punktet til hurtig metodevurdering. Det finnes ­imidlertid unntak.

— Bestillerforum RHF har anledning til å stanse påbegynte metodevurderinger på legemidler basert på metodevarsler, dersom det ikke anses nødvendig å gjennomføre, opplyser Melien.

Forslag og metodevarsler som ­gjelder innføring av nytt legemiddel, går ­dermed til metodevurdering ved ­Legemiddelverket. Kunnskapsgrunnlaget for vurderingen er kliniske studier og legemiddeløkonomisk analyse innsendt av produsenten av det aktuelle legemiddelet. Den ­hurtige ­metodevurderingen gjennomføres innen 180 dager. 

Etter at Bestillerforum RHF har mottatt metodevurderingene fra Legemiddel­verket, og bekreftet at disse er gjennomført i samsvar med oppdraget, sendes metode­vurderingene videre til de regionale helseforetak for beslutning (se figur 1). 

— Sakene blir videre fremlagt for ­Beslutningsforum for nye metoder. Her skal de administrerende direktørene i de regionale helseforetakene bestemme om et legemiddel kan innføres til bruk i norske sykehus eller ikke, avslutter Melien.

Sier både ja og nei

Det finnes flere eksempler på både ­godkjenninger og avslag fra Beslutningsforum for nye metoder. Et legemiddel som i slutten av januar ble godkjent for innføring i sykehus gjennom hurtig metodevurdering, var obinutuzumab (Gazyvaro®), som er et legemiddel mot kronisk, lymfatisk leukemi (KLL).

«Beslutningen som er fattet av Beslutningsforum for nye metoder er resultat av en lang prosess og en grundig vurdering av de menneskelige konsekvenser som følger både av beslutning om innføring så vel som beslutning om ikke å innføre en ­behandlingsmetode», skriver Beslutningsforum for nye metoder på sin nettside.

Kort tid etter ble immunterapilege­middelet nivolumab (Opdivo®) avvist som offentlig ­tilbud for lungekreftsyke i Norge. ­Beslutningen ble gjort blant annet på vegne av metodevurderingen fra Lege­middelverket, som mente det ikke ville være kostnadseffektivt å tilby legemiddelet til lungekreftpasientene.

«Konsekvensene av å si ja blir for store, fordi det vil gå på bekostning av andre ­pasientgrupper. Det koster et ­tresifret ­millionbeløp bare for dette legemiddelet, og det er penger vi må bruke på andre ­pasienter. Nå håper vi å få ned prisen ved å gå ut på anbud. Det er flere kreft­legemidler som kommer på markedet fremover», sa Lars Vorland til nyemetoder.no i februar.

Han er administrerende direktør i Helse Nord og leder for Beslutningsforum for nye metoder. Sammen med de andre ­administrerende direktørene i de ­regionale helseforetakene skal han gjøre den ­endelige beslutningen om et nytt lege­middel eller en annen ny metode skal innføres i ­sykehusene i Norge. 

— Det er klart at i slike situasjoner som med nivolumab, er dette en jobb vi gjerne skulle latt være å gjøre. Men når vi ser på hvor vi sitter i systemet, så er det vi som har ­hovedansvaret, forklarer Vorland til NFT.

Ifølge Helse Nords toppleder gjorde Beslutningsforum i deres første år i 2014 beslutninger om 18 nye legemidler i landets helseforetak. Av disse ble seks besluttet ikke innført.

— I fjor måtte vi ta avgjørelser om 17 medikamenter, og det året fikk ingen nei. I år har vi foreløpig gjort beslutninger om fire legemidler, hvorav ett fikk nei i februar. 

Kan være diskusjoner

Ifølge Vorland er det som oftest lite ­høylytte diskusjoner når et nytt legemiddel skal ­innføres eller ikke.

— Dersom fagdirektørene i Bestillerforum RHF er enige, hjelper som oftest det langt på vei. De har vi mye kontakt med i det daglige arbeidet. Samtidig går vi sjelden imot beregningene fra Legemiddelverket, påpeker han.

I forkant av opprettelsen av Beslutnings­forum for nye metoder, har medlemmene diskutert hvilke prinsipper de skal benytte seg av for å gjøre riktige beslutninger. ­Vorland forteller at det har vært mer ­diskusjon om prinsippene enn i hver enkelt sak som skal vurderes.

— Det har for eksempel vært ­diskusjoner om antallet pasienter som skal bruke ­legemiddelet og om alderen på disse skal ha innvirkning på avgjørelsen. Dette har vi etter diskusjoner kommet frem til at ikke skal være faktorer for om vi innfører et ­legemiddel eller ikke.

Et annet tema som har blitt hyppig ­diskutert, har vært om Beslutningsforum skal kunne godkjenne hemmeligholdte avtaler med firmaene de inngår avtale med.

— Der har vel alle de fire administrerende direktørene for RHFene vært ­skeptiske, men vi har blitt enige om at vi må kunne ­godkjenne noen hemmelige avtaler, ­poengterer Vorland. 

Han understreker allikevel at mange ­avtaler er offentlige.

Ikke optimalt

Under en åpen høring i Helse- og ­omsorgskomiteen 8. desember i fjor, der legemiddelmeldingen var tema, påpekte seniorrådgiver Erling Ulltveit i Legemiddel­industrien (LMI) at det finnes klare ­svakheter ved metodevurderingsordningen for nye legemidler.

«Det kan ta opp mot ett år før prosessen starter til beslutningen foreligger og et ­legemiddel kan tas i bruk», sa Ulltveit.

Vorland sier til NFT at han ser poenget i at innføringen av nye legemidler tar for lang tid.

— Legemiddelverket har i utgangspunktet 180 dager til å ferdiggjøre hurtig metode­vurdering for legemidler. Dersom ­Bestillerforum mener noe mangler og ­vurderingen må sendes tilbake, kan det fort ta mellom sju og åtte måneder før en avgjørelse kan tas. Men ett år er for lang tid, konstaterer Vorland.

Han mener en av hovedutfordringene for å få hurtigere godkjenninger, er at det må finnes tilstrekkelig dokumentasjon fra produsenten før en metodevurdering kan bestilles.

— Det kan ofte være en utfordring at mange av disse legemiddelprodusentene ennå ikke sitter på så mye dokumentasjon om legemiddelet. Da kan det fort ta en del tid. Så dokumentasjonen fra legemiddel­industrien er også en viktig faktor. 

Når et nytt legemiddel er på vei inn på markedet, er det legemiddel­industrien som sitter på alle kliniske data for det ­aktuelle legemiddelet. Legemiddel­industrien kan ifølge nyemetoder.no på et tidlig tidspunkt i legemiddelets ­utviklingsløp fremskaffe dokumentasjon til en legemiddel­økonomisk analyse. I over ti år har legemiddel­industrien fremskaffet slik dokumentasjon for ­legemidler som søkes tatt opp på ­forhåndsgodkjent ­refusjon ­(blåresept). Her har industrien, som er innehavere av markedsføringstillatelsen for ­legemiddelet, dokumentasjonsplikten, og utarbeider selv alle nødvendige analyser og dokumentasjon.

I dag er det kun legemidler som søkes tatt inn i blåreseptordningen som ­gjennomgår en systematisk vurdering av om ­prioriteringskriteriene er oppfylt. Det er ikke krav til at nye legemidler må være bedre enn eksisterende legemidler for å bli godkjent. Den kliniske dokumentasjonen som finnes på godkjenningstidspunktet kan ­derfor være mangelfull når kostnads­effektivitet skal belyses. 

Skal gå hurtigere

For å sikre at evalueringsprosessen går så raskt som mulig, vil Legemiddelverket ­forberede seg på hvilke legemidler det vil være aktuelt å evaluere, mens europeiske legemiddelmyndigheter vurderer ­søknaden om markedsføringstillatelse. Denne ­arbeidsformen er ifølge nyemetoder.no både ­ressurs- og tidsbesparende. 

«Det går som regel langt raskere å ­vurdere en analyse enn å utarbeide den selv. Det er viktig at disse ­evaluer­ingene gjennomføres så raskt som mulig og at ­vurderingen foreligger omtrent når ­legemiddelet skal lanseres. Dette er av stor betydning for at legemiddelbruk som anses som ikke kostnadseffektiv for sykehusene, ikke tas i bruk, men også at legemidler som oppfyller kriteriet om kostnadseffektivitet og andre prioriteringskriterier raskt kan tas i bruk», står det skrevet på siden.

Klassedelt helsevesen

Ulltveit i LMI mente også under ­høringen i desember at en stor svakhet ved ­metodevurderingssystemet er at ­Beslutningsforum kategorisk har sagt nei til at ­pasienter kan få tilgang til legemidler som er til metodevurdering. 

«Det betyr at de pasientene som har råd til det, nå går og kjøper disse ­legemidlene ­privat. Vedtaket i Beslutningsforum, som skal være et vedtaksorgan, har ­derfor betydelige helse- og sosialpolitiske ­konsekvenser. LMI har vanskelig for å se at dette harmoniserer med målsettingen om likeverdig tilgang til legemidler», påpekte Ulltveit. 

Lederen for Beslutningsforum sier at det er RHFenes fagdirektører som etter forespørsel kan godkjenne at ­pasienter kan bruke et legemiddel som er til metodevurdering.

— Jeg er ikke kjent med at det har ­kommet slike forespørsler. Men det må ligge en tanke bak å si ja til en slik forespørsel, for det kan jo føre til uheldige bivirkninger.

Vorland er klar over at når noen kan kjøpe et legemiddel som ikke andre får tak i, kan det gi en risiko for et todelt helsevesen.

— Det liker jeg dårlig, men systemet er nå sånn at vi har et privat helsevesen der man kan betale for noe, og det er ikke så mye vi kan gjøre med det. Men jeg synes ikke noe særlig om det.

(Publisert i NFT nr. 4/2016 side 23-26)